Pasientrapporterte data – hva,
hvorfor, hvordan ?
Berit Rokne
Institutt for global helse og samfunnsmedisin
Universitetet i Bergen
Fagsenter for pasientrapporterte data
Helse Bergen
Pasientrapporterte data
• Egen erfaring og utgangspunkt
– Livskvalitetsundersøkelser fra ca1990
• Normalpopulasjon
• Ulike grupper kronisk syke
• (Oversettelse og testing) og bruk av ulike standardiserte skjema
– Generelle skjema
» Livskvalitet, helserelatert livskvalitet, helse, angst/depresjon, mestring….
– Sykdomsspesifikke skjema
» Diabetes, hjertekar, psoriasis, cancer, inkontinens….
– Brukererfaringsundersøkelser Helse Bergen
• Skjemautvikling
• Opplæring
Hva er PRO ?
According to the US Food & Drug Administration
(FDA) Guidance for Industry - Patient-Reported Outcome
Measures: a PRO is “any report of the status of a
patient’s health condition that comes directly from the
patient without interpretation of the patient’s response
by a clinician or anyone else”.
It can be measured in absolute terms (e.g., severity of a sign,
symptom or state of a disease) or as a change from a previous
measure.
( in Johnston et al 2013)
Johnston et al 2013
Hvorfor PRO ?
• PRO gir pasientens perspektiv
• PRO korrelerer nødvendigvis ikke med helsepersonell
(eller pårørende) sin oppfatning
• PRO gir noe i tillegg til andre mål i klinisk praksis
• Noen tilstander kan ikke observeres; slik som smerte
• PRO korrelerer nødvendigvis ikke med andre mål
The relationship between the Expanded Disability Status Scale (EDSS)
and health status in MS patients n=194 (Nortvedt et al 1999)
SF-36
r
r2
p
____________________________________________
physical functioning
role limitation physical
pain
general health
vitality
social function
role limitation emotional
mental health
4/16/2015
-.86
-.33
-.09
-.46
-.26
-.48
-.18
-.21
.73
.11
.01
.21
.07
.23
.03
.04
< 0.001
< 0.001
0.20
< 0.001
< 0.001
< 0.001
0.015
0.003
•
OBJECTIVE: To compare the Expanded Disability Status Scale (EDSS) and self-rated quality of life
scores (SF-36 Health Survey) as measures of disease impact in a representative sample of MS
patients.
•
BACKGROUND: The EDSS is the most common outcome measure of impairment/disability for MS
patients but is heavily weighted toward mobility. Sensitive outcome measures are needed that
also capture other aspects of the effects of MS.
•
METHODS: The authors performed a cross-sectional study of the cohort of all individuals with onset
of MS between 1976 and 1986 who were diagnosed before 1995 in Hordaland County, Norway. A
total of 194 patients (94%) participated.
•
RESULTS: The patients had lower mean scores for all eight SF-36 health dimensions compared with
sex- and age-adjusted scores in a general population. EDSS scores correlated highly with physical
functioning (r = -0.86, R2 = 0.73), and explained some of the variation in social functioning (r = 0.48, R2 = 0.23) and general health (r = -0.46, R2 = 0.21) but little for the other dimensions.
•
CONCLUSIONS: The SF-36 captures the broad effects of MS, and the results showed that patients
also are bothered frequently with health problems such as bodily pain and low vitality. These
problems, which are not reflected in the Expanded Disability Status Scale, should be given more
attention in the treatment of MS and when evaluating interventions.
Hvorfor PRO ?
• Men også
– «Empowerment movement»
– Brukermedvirkning
• også i forskning
Hvorfor PRO ?
Et krav fra myndighetene ….
– Pasienterfaringar og brukarmedverknad er
lovregulert, og i St.meld. 16, Nasjonal helse- og
Omsorgsplan blir det lagt vekt på at:
Pasienterfaringer må få en større plass i
kunnskapsgrunnlaget. Kunnskapen skal være
tilgjengelig når den behøves i alle deler av
helsetjenesten.
Hvorfor PRO ?
• Med Helse Vest som eksempel
– Oppdragsdokumentet til Helse Vest RHF legg vekt på at
spesialisthelsetenesta skal utviklast slik at ho i større grad sikrar
pasientane sine behov, og slår fast at det skal leggjast vekt på
brukarane sine erfaringar i utforminga av tenestetilbode. Dette
kravet er vidareført frå RHF-et til helseføretaka gjennom
styringsdokumenta.
– På denne måten kan helsetenesta hente inn kunnskap om
pasientane sine erfaringar med tenestene og få ein peikepinn på
den pasientopplevde kvaliteten av tilboda ved institusjonane.
Dette kan vere utgangspunkt for arbeid med kvalitetsforbetring og
bidra i arbeidet med å auke brukarmedverknaden.
Hvorfor PRO i kvalitetsregistre ?
•
I Helsedirektoratets nasjonale strategi for helse- og sosialtjenesten fra 2005 gis en
målsetning for kvalitet som innebærer at helsetjenesten skal:
–
–
–
–
–
Være virkningsfull
Utnytte ressurser på en god måte
Være trygge og sikre
Være tilgjengelige og rettferdig fordelt
Være samordnet og koordinert
– Involvere brukerne og gi dem innflytelse
•
I helsetjenesten er det viktigste målet på kvalitet hvordan det går med pasienten
vi behandler, f. eks opplevd smerte, bevegelighet og livskvalitet, symptomscore før
og etter gitt behandling, komplikasjonshyppighet og funksjonsnivå i dagliglivet for
å nevne noen.
SKDE om kvalitet
Livskvalitetsforskning som eksempel
på PRO
Mer enn 240 000 treff ved å søke på
«Quality of life» på PUBMED
Antall treff på søkeord Quality of Life i
PUBMED i perioden 1970 - 2014
120000
112234
100000
80158
80000
60000
35835
40000
20000
2077
8977
0
1970-1980
1981-1990
1991-2000
2001-2010
2011-2014
Utviklingslinje innen medisinsk og
helsefaglig livskvalitetsforskning
• Begrepsavklaring – hva betyr begrepet ?
• Operasjonalisering – hvordan måle ?
• Psykometri – er skjemaene valide, reliable
og/eller sensitive ?
• Modeller for LK – hvordan relaterer LK seg til
andre begrep ?
Utviklingslinje innen medisinsk og
helsefaglig livskvalitetsforskning forts
• Studiedesign – fra deskriptive ( ofte
psykometrisk testing) til effektstudier
• Klinisk betydning av forskningsresultater –
har resultatene betydning for klinisk praksis ?
• Implementering av forskningsresultater i
klinisk praksis – hvordan overføre resultatene
til klinisk praksis
Hvordan PRO ?
• Kvalitative data ?
– prosessdata også i RCT
• Kvantitative data ?
– eller begge deler……
Hvordan PRO ?
• A taxonomy of health status and quality of life measures
– Types of scores produced
•
•
•
•
Single indicator number (HADS)
Single index number (EQ-5D)
Profile of interrelated scores (SF-36)
Battery of independent scores (multiple PROs)
– Range of populations and concepts
• Generic (SF-36, WHOQol BREF)
• Spesific ; disease or condition
– Weighting system
• Utility; preference weights from patients, providers or community
• Equal – weighting; item weighted equally from frequency or responses
Johnston et al 2013, Patrick et al 1993
Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS)
2. Jeg gleder meg fortsatt over
tingene slik jeg pleide før
❏ 0 Avgjort like mye
❏ 1 Ikke fullt så mye
❏ 2 Bare lite grann
❏ 3 Ikke i det hele tatt
5. Jeg har hodet fullt av
bekymringer
❏ 3 Veldig ofte
❏ 2 Ganske ofte
❏ 1 Av og til
❏ 0 En gang i blant
3. Jeg har en urofølelse som om noe
forferdelig vil skje
6. Jeg er i godt humør
❏ 3 Ja, og noe svært ille
❏ 2 Ja, ikke så veldig ille
❏ 1 Litt, bekymrer meg lite
❏ 0 Ikke i det hele tatt
❏ 3 Aldri
❏ 2 Noen ganger
❏ 1 Ganske ofte
❏ 0 For det meste
Scoringsveiledning til HAD
Sum A eller Sum D:
En skår på 11 eller mer regnes for å være et tilfelle av angst eller depresjon som vil trenge
nærmere utredning (med SPIFA for eksempel) og eventuelt behandling. En skår på 8-10 anses
som et mulig tilfelle, og lavere skår uttrykker en viss symptombelastning, som kan ha betydning
samlet sett, men som i seg selv ikke krever spesifikk behandling av angst eller depresjon.
Sum A + Sum D:
Det er også mulig å legge sammen angst- og depresjonsskåren til en totalskår fordi en del
pasienter har en blanding av angst og depresjon. Et tilfelle vil da ha en totalskår på 19 eller mer.
Et mulig tilfelle vil ha en skår på 15-18. Skår på over 15 vil trenge oppfølging og eventuelt
behandling. Dersom inntil to spørsmål på HAD er ubesvart, vil det være mulig å beregne totalskår.
Sumskåren deles med antallet besvarte spørsmål og svaret ganges med 14. Dette gir estimert
totalskår.
Referanser:
Zigmond AS, Snaith RP. The hospital anxiety and depression scale. Acta Psychiatr Scand 1983;67:36170.
Herrmann C. International experiences with the hospital anxiety and depression scale – a review of
validation data and clinical results. J Psychosom Res 1997; 42:17-41.
EQ – 5D
•
•
•
•
•
Mobility
Self-care
Usual activities
Pain/discomfort
Anxiety/depression
3508 treff på PUBMED
• I have no problems
• I have slight problems
• I have moderate
problems
• I have severe problems
• I am unable to
Figure 4: EQ-5D-5L index values before and after
treatment: mean values and 95% confidence intervals
SF - 36
• Profil
–
–
–
–
–
–
–
–
–
Bodily pain
General health
Mental health
Role physical
Role emotional
Vitality
Social functioning
Physical functioning
Health transition
14139 treff på PUBMED
Psoriasis pasienters (n=282) opplevde helserelaterte livskvalitet (SF36) sammenlignet med personer uten sykdom eller helseproblem
(n=876) (Wahl et al 2000)
100
90
scores 0 -100
80
70
60
50
40
30
20
10
0
BP
GH
HT
MH
PF
RE
RP
SF
VT
SF-36 scales
Psoriasis
No disease or health problem
Signifikante forskjeller mellom gruppene på alle dimensjonene
Hvordan PRO ?
• A taxonomy of health status and quality of life measures
– Types of scores produced
•
•
•
•
Single indicator number (HADS)
Single index number (EQ-5D)
Profile of interrelated scores (SF-36)
Battery of independent scores (multiple PROs)
– Range of populations and concepts
• Generic (SF-36, WHOQol BREF)
• Spesific ; disease or condition
– Weighting system
• Utility; preference weights from patients, providers or community
• Equal – weighting; item weighted equally from frequency or responses
Johnston et al 2013, Patrick et al 1993
Globalt
Multidimensjonalt
-fysisk
-psykisk
-sosialt
Generelt
Spesifikt
Globalt fokus - eksempel
Definisjon:
Eks: ”overall QOL”
”En persons tilfredshet eller
misnøye med områder som er
viktige for han eller henne”
(Ferrans 1990)
Konkretisering:
Eks. skjema
Quality of Life Scale (QOLS)
(Burckhardt 1989)
Tilfredshet knyttet til domener
som:
• Materielle goder
• Helse
• Forhold til andre
• Arbeid / utdanning
• Egen utvikling
• Rekreasjon
• Uavhengighet…………
Life Satisfaction Inventory – Z
(Neugarten et al 1961)
Cantril’s Self-Anchoring Life
Satisfaction Scale
(Cantril 1965)
Globalt fokus
• Mulig å sammenligne på tvers av tilstander, populasjoner og
intervensjoner.
• Helhetlig perspektiv på tilfredshet
• Belyser aspekter som vanligvis ikke er inkludert i sykdomsmodeller,
slik som arbeid, samfunnsengasjement, uavhengighet. Har ikke
nødvendigvis fokus på pasienters interesser
• Er ofte lite klinisk sensitive
• Vanskelig å tolke effekt av intervensjoner
Generelt fokus - eksempel
Definisjon:
Eks: ”Helse”
”Ikke bare fravær av sykdom, men
også en tilstand av fysisk, psykisk
og sosialt velbefinnende”
(WHO 1947)
Konkretisering:
Eks: skjema
Short-Form 36 (SF-36)
General Health Questionnaire (GHQ)
Nottingham Health Profile (SIP)
Sickness Impact Profile (SIP)
EQ-5D
Funksjon, uførhet og
velbefinnende knyttet til generelle
helseområder som:
• Fysisk funksjon og rollefungering
• Mental helse
• Energi / vitalitet
• Emosjonell funksjon og
rollefungering……….
Generelt fokus
• Avslører variasjoner innenfor helsedomener
• Mulig å sammenligne på tvers av tilstander og
intervensjoner
• Mindre klinisk sensitive
• Ikke tilstrekkelig fokus på områder av interesse
Spesifikt fokus - eksempel
Definisjon:
Eks: ”symptomer” eller
”problemer” relatert til
sykdomstilstander
Konkretisering:
Eks: skjema
Inflammatory Bowel Disease
Questionnaire (Q-IBD)
Dermatology Life Quality Index
(DLQI)
Angina pectoris Quality of Life
Questionnaire (APQLQ)
”Sykdomstegn eller sykdomsutvikling som kan iakttas av
pasienten selv”
Symptomer som:
• Angst og depresjon
• Smerter
• Tretthet
• Kløe
• Kvalme
Spesifikt fokus
• Klinisk sensitive
• Tillater ikke sammenligninger mellom sykdomsgrupper
eller problemområder
• Begrensninger knyttet til populasjon og
intervensjonsanvendelse
• Oppleves ofte meningsfulle fra pasientenes sin side
PROQOLID http://www.proqolid.org/about_proqolid
Objectives
– Through the structured presentation of synthesized,
reliable, and constantly updated data on PRO
instruments, the PROQOLID database aims to:
– Provide an overview of existing PRO instruments
– Provide relevant and updated information on PRO
instruments
– Facilitate access to the instruments and their
developers
– Facilitate the choice of an appropriate PRO instrument
Minimumstandarder for PRO
1. Conceptual and measurement model
2. Reliability
3. Validity
1. Content
2. Construct
3. Responsiveness
4. Interpretability of scores
5. Translation of the PRO measure
6. Patient and investor burden
1. Conceptual and measurement
model
A PRO measure should have documentation
defining and describing the concept(s) included and
the intended population (s ) for use.
In addition there should be documentation of how
the concept(s) are organised into a measurement
model including evidence for the dimensionality of
the measure, how items relate to each measured
concept and the relationship among concepts
included in the PRO measure
Begrepsforvirring ??
•
•
•
•
•
•
•
•
•
Lykke
Velvære
Helse
Helserelatert livskvalitet
Livskvalitet
Funksjon
Symptom
Tilfredshet
…………..
Hvordan rydde ?????
Teoretiske overveielser
Begrep/modell
• Gjennomgang av de mest brukte modeller innen
livskvalitetsforskning
– The most frequently used HRQOL models were: Wilson
and Cleary (16%), Ferrans and colleagues (4%), or World
Health Organization (WHO) (5%). Ferrans and colleagues'
model was a revision of Wilson and Cleary's model and
appeared to have the greatest potential to guide future
HRQOL research and practice.
Bakas et al 2012
Wilson & Cleary
1995
Characteristics
of the individual
Symptom Personality
Amplification Motivation
Biological and
Psychological
Variables
Symptom
Status
Psychological
Supports
Values
Preferences
Functional
Status
General
Health
Perceptions
Social and
Economic
Supports
Social and
Psychological
Supports
Characteristics
of the
Environment
Overall
Quality of
Life
Nonmedical
Factors
• Recommendations are for researchers to use one of the three common
HRQOL models unless there are compelling and clearly delineated reasons
for creating new models.
• Disease-specific models can be derived from one of the three commonly
used HRQOL models.
• We recommend Ferrans and colleagues' model because they added
individual and environmental characteristics to the popular Wilson and
Cleary model to better explain HRQOL.
• Using a common HRQOL model across studies will promote a coherent
body of evidence that will more quickly advance the science in the area of
HRQOL.
Bakas et al 2012
2. Reliability
• The reliability of a PRO measure should
preferably be at or above .70 for group-level
comparison, but may be lower if appropriately
justified.
• Reliability can be estimated using a variety of
methods including internal consistency relability,
test-retest reliability, or item response theory.
Each method should be justified.
2. Reliabilitet
• Intern konsistens brukes ved multi - item
skjema
– Obs antall items
• Test – retest ved singel- item
– Obs naturlige endringer over tid
– Recall bias
3. Validitet
• Content validity
– A PRO measure should have evidence supporting
its content validity, including evidence that
patients and experts consider the content of the
PRO measure relevant and comprehensive for the
concept, population and aim of the measurement
application.
3. Validitet
• Content validity cont
• This includes documentation of as follows:
• 1) qualitative and/or quantitative methods used to solicit
and confirm attributes of the PRO relevant to the
measurement application;
• 2)characteristics of participants included in the evaluation
with an emphasis on similarities or differences with
respect to the target population and
• 3) justification for the recall period for the measurement
application
3. Validitet
• Construct validity –
– A PRO measure should have evidence supporting
its construct validity, including documentation of
empirical findings that support predefined
hypothesis on the expected associations among
measures similar or dissimilar to the measured
PRO
3. Validitet
• Patients who were older, female, had a low
level of education, were not living with a
partner, and had at leat one comorbid
condition in general (OBS) reported lower
scores on SF-36. Sprangers MAG et al; 2000
• Known group validity
3. Validitet
• Responsiveness
– A PRO measure for use in longitudinal research
study should have evidence of responsiveness,
including empirical evidence of changes in scores
consistent with predefined hypotheses regarding
changes in the measured PRO in the target
population for the reserach application
«Longitudinal validity»
4. Interpretability of scores
• A PRO measure should have documentation to
support interpretation of scores including
what low and high scores represent for the
measured concept
Statistical vs clinical significance
Sentrale spørsmål…...
• Dersom en gruppe har verre eller
bedre livskvalitet enn en annen
gruppe, er forskjellene store nok til å
være betydningsfulle klinisk sett?
• Dersom livskvalitet endres over tid,
hvor store må endringene være før de
er betydningsfulle?
Sentrale spørsmål…...
• Hvilken størrelse på endring i livskvalitet
er stor nok til å vurderes som klinisk
viktig?
• Har noen individer så store reduksjoner i
livskvalitet at psykososiale intervensjoner
er nødvendige?
Clinical interpretation
Fayers and Machin 2007
• Threshold values: percentages
– Percentage of patients above some specific value
• Population norms
– Adjusting for age and gender
– Selective reporting and response shift
Total and Subdimension QOLS Scores in the General Population
(n=1893) and Mental Health Problems Group (n=107) (Langeland et al 2007)
Mental health
QOLS total
problems
score and
group, mean
subdimensions
[SD] (95% CI)
General
population,
mean [SD]
(95% CI)
p
Effect size
71.3 [17.8]
(68.6–74.0)
83.1 [12.5]
(81.8–84.4)
<.001
.94
Relationships
and material
well-being (5–
35)
23.2 [5.9]
(22.3–24.2)
26.7 [4.1]
(26.3–27.2)
<.001
.85
Health and
functioning (5–
35)
22.0 [6.2]
(21.0–23.0)
26.3 [4.7]
(25.8–26.8)
<.001
.91
30.0 [5.5]
(29.4–30.6)
<.001
.90
Total score
(16–112)
Personal, social
and community
25.0 [8.0]
commitment
(24.8–27.2)
(6–42)
• Response shift
– A change in the respondens`s internal standards,
values and conceptualization of the construct.
Response shift is often the result of adaptation to
a change in health status (Sprangers & Scwartz 1999)
Fig. 1 A theoretical model of response shift and quality of life (QOL).
Mirjam A.G Sprangers , Carolyn E Schwartz
Integrating response shift into health-related quality of life research: a theoretical model
Social Science &amp; Medicine, Volume 48, Issue 11, 1999, 1507 - 1515
Clinical interpretation:
•
Minimal clinically important difference
– Takes into account the opinions and values of patients
•
Impact of state
– Perceived burden
•
Effect sizes
– Based upon the distribution of the observed data
•
Change in relation to life events
•
Patient variability
•
”Number needed to treat”
– Estimate of number of patients who need to be treatedwith the new treatment in order
for one addiyional patient to benefit
Clinical interpretation:
• To conclude (Fayers and Machin 2007)
– The interpretation remains essentially qualitative
– clinical significance is subjective and therefore a matter of
opinion
– However , many investigators are finding that, for a variety of
scales assessing overall QoL and some of its dimensions changes
between 5% and 10% ( or 5-10 points on a 100 –point scale) are
noticed by patients and are regarded by them as significant
changes
5. TRANSLATION
• A PRO measure translated to one or more
languages should have documentation of the
methods used to translate and evaluate the
PRO measure in each language.
• Studies should at least include evidence from
qualitative methods ( eg cognitive testing) to
evaluate the translation
5. Translation
1.
2.
3.
4.
Forward translation
Synthesis of the forward translation
Back translation
Expert committee composes the pre-final
version
5. Test of the prefinal version
6. Appraisal of the adapted process by the
developers
7. Psychometric testing
6. Patient and invesigator burden
• A PRO measure must not be overly
burdensome for patients or investigators. The
length of the PRO measure should be
considered in the context of other PRO
measure included in the assessment, the
frequency of PRO data collection and the
characteristics of the study population ( age,
disease severity etc).
Hvilken nytteverdi har PRO
For samfunnet
For helsetjenesten
For enkeltindividet
Nytteverdien på samfunnsplan
Avdekke generelle og spesifikke betingelser for
livskvalitet
Forskjeller mellom grupper
og sammenhenger mellom
forhold
Stabiliteten i befolkningens
rapporteringer over tid
Forebyggende tiltak i
befolkningen
Nytteverdien for helsetjenesten
Forskyver interessen fra målbare bio- medisinske forhold
pasientens opplevde situasjon
Pasienter opplever sin situasjon annerledes enn det helsepersonell
vurderer den både i forhold til sykdomsbyrde og effekt av ulike
helsetiltak
Retningsgivende for faglige vurderinger av helsetiltak
Retningsgivende for prioriteringer i helsetjenesten
Nytteverdi for enkeltindividet
PRO retter fokus på personens oppfatninger og
opplevelse i en konkret situasjon
Møte og dialog mellom helsepersonell og pasient
Forme enkeltindividets subjektive
sykdomsforløp
Deltakelse,
medvirkning og ansvar
for enkeltindividet
Takk for meg
Vi får ikke svar på noe
annet enn det vi spør om