Europese en Belgische maatregelen voor
zeldzame ziekten en
weesgeneesmiddelen
Dr. Yolande Avontroodt
Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
meer dan 80% zeldame ziekten zijn genetisch bepaald.
Zij vormen een uitdaging voor onze top wetenschappers.
“Een societal laboratory”
Inhoud
Beleid van de Europese Unie
Verordening weesgeneesmiddelen
Het voorstel van de Europese Commissie
Het standpunt van Het Europees Parlement
De eerste weesgeneesmiddelen op de markt
Belgische beleidsinitiatieven
Conclusie
Dr. Yolande Avontroodt
Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen
Verordening inzake Weesgeneesmiddelen (Ver EU/141/2000)
Juli 1998: Commissie dient officieel voorstel tot verordening in
December 1999: Europees Parlement keurt voorstel goed
Januari 2000: Verordening EG/141/2000 ter promotie van de weesgeneesmiddelen
Dr. Yolande Avontroodt
Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen
Het voorstel van de Europese Commissie
1. 1983: USA Orphan Drug Act
- Jaarlijks $ 20 miljoen FDA subsidie voor weesgeneesmiddelen
- 1983-1997: 152 geneesmiddelen krijgen toelating voor handel
2. 1995: Meeting EU Zeldzame Ziekten te Brussel
3. 1996: De initiatieven van de Europese Commissie leiden tot EURORDIS
Dr. Yolande Avontroodt
Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen
Inhoud van het voorstel van de Europese Commissie
1. Erkenningsysteem voor weesgeneesmiddelen
< 5 op 10000 + geen bevredigende andere behandeling
art. 3 Ver. EU/141/2000
2. Marktexclusiviteit van 10 jaar
art. 8. Ver. EU/141/2000
3. Comité voor Weesgeneesmiddelen (COMP)
in het Europees Geneesmiddelen Agentschap
drie patiëntenvertegenwoordigers
art. 4.3 Ver EU/141/2000
Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen
Het standpunt van de EU Instellingen: het Europees Parlement
MEP Christian Cabrol:
“Het is daarom onze verantwoordelijkheid als politici en
samenleving om de nodige waarborgen te voorzien opdat
mensen met een zeldzame ziekten dezelfde correcte en
hoogkwalitatieve behandeling krijgen als eender welke andere
patiënt.”
1. EP Commissie Volksgezondheid  Enorme baten voor patiënten en
tewerkstelling
2. EP Commissie Begroting
 Jaarlijks + € 1 miljoen euro
3. EP Commissie Technologie &
Onderzoek
 Positieve maatregel voor KMO’s actief
in de farmacologie zeldzame ziekten
Dr. Yolande Avontroodt
Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen
De eerste weesgeneesmiddelen cf. Ver EU/141/2000
Bron: EMA.europa.eu (2010)
Dr. Yolande Avontroodt
Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen
De eerste weesgeneesmiddelen cf. Ver EU/141/2000
Bron: EMA.europa.eu (2010)
Dr. Yolande Avontroodt
Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen
Conclusies op maatschappelijk en ethisch vlak
1. Verordening 141/2000 verzekert een betere toegang tot behandelingen
2. Patiënten krijgen voor het eerst inspraak
3. Nieuwe arbeidsplaatsen
4. Meer kansen op een betere levenskwaliteit
5. Een unieke Europese solidariteit
Dr. Yolande Avontroodt
Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen
“It is a long way to go…”
Dr. Yolande Avontroodt
Ere- Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Inhoud
Beleid van de Europese Unie
Belgische beleidsinitiatieven
Nood aan omkadering in België
Resolutie Yolande Avontroodt
National Plan Zeldzame Ziekten Fase 1
National Plan Zeldzame Ziekten Fase 2
Conclusie
Dr. Yolande Avontroodt
Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen
Nood aan omkadering in België
1. “Wat is de naam van mijn zeldzame ziekte?”
2. Nood aan een betere terugbetaling van weesgeneesmiddelen
3. Tegen 2011 moeten alle Lid Staten een Nationaal Plan Hebben
4. Frankrijk, Bulgarije, Portugal, Spanje, Griekenland, …
5. http://ec.europa.eu/health/rare_diseases/policy/index_en.htm
Dr. Yolande Avontroodt
Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen
Resolutie Yolande Avontroodt (52K0505/001)
1. Inspraak voor patiënten in het beleid
2. Erkenning van de Stuurgroep voor Zeldzame Ziekten en Weesgeneesmiddelen
3. Opstellen van een nationaal actieplan
4. Prioriteitenlijst ontwikkeling nieuwe therapieën
5. Beter informatie uitwisselen
6. Netwerk tussen nationale
en internationale referentiecentra
Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen
Nationaal Plan Zeldzame Ziekten: Deelnemers aan de werkgroepen
PCMA
Dr. Yolande Avontroodt
Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen
Nationaal Plan Zeldzame Ziekten: Fase 1
1. De oprichting van een klinisch
expertise en coördinatiecentrum.
2. Codificeren en registratie van de
zeldzame ziekten
3. Empowerment van de patiënt en het
brede publiek ziekten.
4. Het realiseren van een betere toegang
tot diagnose, behandeling en
patiëntenmanagement.
“Verbeteren van de levenskwaliteit van
patiënten en hun families”
Dr. Yolande Avontroodt
Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen
Budgetten voorzien naar aanleiding van het Plan fase 1
Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen
Plan fase 2: discussies over nieuwe maatregelen uit de werkgroepen
1. Identificatie van verborgen niet medische hindernissen
Vereenvoudigen van de toegang tot structuren van
 Gecoördineerde diagnose en behandeling
 Gespecialiseerde hulp
2. ‘Patient empowerment’
Self monitoring
Rare Disease ID  beschermen van de privacy
3. Toegang tot diagnose en geneesmiddelen
Vroegtijdige en Voorlopige terugbetaling
Therapietrouw
Dr. Yolande Avontroodt
Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen
Plan fase 2: discussies over nieuwe maatregelen uit de werkgroepen
4. Fundamenteel onderzoek
Wetenschapsbeleid van de overheid
stimuleert onderzoek
Nationaal en internationaal netwerken
5. Opleiden van de zorgverstrekkers
Specifieke opleidingen zeldzame ziekten
Specialisten en andere zorgverstrekkers
Dr. Yolande Avontroodt
Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Inhoud
Beleid van de Europese Unie
Belgische beleidsinitiatieven
Conclusie
Dr. Yolande Avontroodt
Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen
Besluit
Een ‘maatschappelijk laboratorium’ dat grenzen verlegt!
Evenwichtige Europese regelgeving in werking
Vanaf 2011 had het Nationaal Plan voor Zeldzame Ziekten en
Weesgeneesmiddelen operationeel kunnen zijn.
Dr. Yolande Avontroodt
Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Aanbevelingen en voorstellen
voor een Belgisch plan voor
Zeldzame Ziekten
Dr. Yolande Avontroodt
Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Contents
• Objectives
• Impact versus cost
• Measures
Dr. Yolande Avontroodt
Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Objectives
• reduce the delay of diagnosis and decrease the
number of misdiagnoses
• increase the quality of care (medical and nonmedical)
• stimulate the development of and access to
new treatments
• increase the knowledge base on rare diseases
• improve the quality of life of patients and
families
• create higher awareness among all
stakeholders
Dr. Yolande Avontroodt
Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Additional objectives
• identify and concentrate expertise
• identify patients and create links between
patients and experts
• ensure treatments are performed according to
best practice principles
• ensure patient management is performed in
multi-disciplinary environments
• stimulate the inclusion of Belgian expert centres
in research programs
• improve the processes to get adequate social
and financial support from public instances.
Dr. Yolande Avontroodt
Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Proposed Measures
Area
Area
Area
Area
Area
Area
Area
Area
Area
Area
Area
1. Creation of Centres and expertise networks
8. Comprehensive care of the patient
2. Registries for rare diseases
3. Information and communication
4. Patient empowerment
5. Training and education of health professionals
6. Improving acces to and financing of diagnosis
7. Improving access to and financing of treatment
9. Stimulating research on rare diseases
10. Management
11. Ethics
=> 42 proposals for measures
Dr. Yolande Avontroodt
Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Management
• Key factor of success => “platform” concept
•
•
•
•
•
Multistakeholder
Provides input to policy-makers
Facilitates
Organises various working groups
Has staff
Dr. Yolande Avontroodt
Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Management
• Contributions to:
•
•
•
•
Corrective measures
Monitoring and evaluation during the plan
Networking (national; international)
Defining norms (e.g. pathways, best practice,
economic aspects, …)
• Coherence in communication
Dr. Yolande Avontroodt
Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Impact
• Timeframe: 5 years
• 18.000 “new” patients – tailored and global care
– 15.000 diagnosed / treated in national CEs
– 3.000 diagnosed / treated through EU level CEs
Dr. Yolande Avontroodt
Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Investments versus regular
costs
• Period 2012-2016: 174 million Euro or
average of 34,8 million/year
• Investments over five years: 10 % of total or 17
million
• Regular costs grow to 44 million in fifth year
Dr. Yolande Avontroodt
Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Costs 2010
• Orphan drugs: 80 million
• Experts centres (ref centres with convention):
6 million
• Human genetics centres: 40 million
Dr. Yolande Avontroodt
Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Cumulative budget – 6 years
Proposed Measures
Area 1. Creation of Centres and expertise networks
Area 2. Registries for rare diseases
Area 3. Information and communication
Area 4. Patient empowerment
Area 5. Training and education of health professionals
Area 6. Improving access to and financing of diagnosis
Area 7. Improving access to and financing of treatment
Area 8. Comprehensive care of the patient
Area 9. Stimulating research on rare diseases
Area 10. Management
Area 11. Ethics
=> 42 proposals for measures
Dr. Yolande Avontroodt
Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Proposed Measures – Area 1
Improving the quality of diagnosis, therapy and
patient management by setting up expert centres
and expert networks
1.1. Creation of Centres of Expertise
1.2. Consolidation of the role of Centres for Human
Genetics
1.3. Creation of Liaison Centres
Dr. Yolande Avontroodt
Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Proposed Measures – Area 1
Improving the quality of diagnosis, therapy and patient
management by setting up expert centres and expert
networks
1.1. Creation of Centres of Expertise
 Provide expert clinical and scientific knowledge on a specific rare
disease or a group of rare diseases
 Develop, apply and promote current best practice diagnostic
techniques and medical and non-medical treatment
 Conduct multidisciplinary consultations
 Initiate, monitor and adapt proper social patient support through
a ‘care coordinator’
 Register patients in the national registry
 Interact with patient organisations
 Need to fulfil a number of criteria
 Re-evaluated on a regular basis
Dr. Yolande Avontroodt
Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Proposed Measures – Area 1
Improving the quality of diagnosis, therapy and patient
management by setting up expert centres and expert
networks
1.2. Consolidation of the role of Centres for Human
Genetics
 Have a broad medical and multidisciplinary expertise on
inherited diseases
 Provide state-of-the-art DNA and other testing facilities for
diagnostics
 Organise family oriented genetic counselling
 Apply to become Centres of Expertise for those rare
diseases or groups for which they have recognised
expertise
 Register patients in the National Registry for Rare Diseases
 Define, implement quality indicators, seek accreditation
 Intensify contact with patient organisations
Dr. Yolande Avontroodt
Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Proposed Measures – Area 1
Improving the quality of diagnosis, therapy and
patient management by setting up expert centres
and expert networks
1.3. Creation of Liaison Centres
 Organise a multidisciplinary rare disease consultation
(MRDC) for patients with unknown diagnosis
 Follow up of patients who do not get final diagnosis,
for whom there is no CE, need to be treated outside
of Belgium
 Headed by a liaison officer
 Form a network with other liaison centres
 Will de facto be located in (university) hospitals
fulfilling a number of criteria
Dr. Yolande Avontroodt
Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Proposed Measures – Area 1
Improving the quality of diagnosis, therapy and
patient management by setting up expert centres
and expert networks
1.4. Networking between Centres at national level
1.5. Networking between Centres and peripheral care
services
1.6. Networking at European and international level
Dr. Yolande Avontroodt
Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Proposed Measures – Area 8
Comprehensive care of the patient
8.1. To simplify the access to coordinated treatment
through the assistance of a care coordinator
8.2. To facilitate the access to specialized help, simplify
administrative procedures
Dr. Yolande Avontroodt
Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Proposed Measures – Area 8
Comprehensive care of the patient
8.1.To simplify the access to coordinated treatment
through the assistance of a care coordinator
 CEs propose medical, paramedical and social roadmap
of patient management on the basis of functional
diagnosis
 Patients have the possibility to be advised and receive
support from a care coordinator
 Care coordinator coordinates comprehensive care
inside and outside of CE
Dr. Yolande Avontroodt
Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Proposed Measures – Area 2
Codifying and inventorying rare diseases
2.1. Creation of a national Belgian Registry for Rare
Diseases
 Implementation in progress (IPH/WIV)
2.2. Creation of disease specific sub-registries
Dr. Yolande Avontroodt
Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Proposed Measures – Area 4
Patient empowerment
4.1. Empowerment of patients
4.2. Enforceable patient participation at the start up,
functioning and evaluation of Centres
4.3. Improvement of the collaboration between patient
organisations
4.4. Development of a medical passport
Dr. Yolande Avontroodt
Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Proposed Measures – Area 7
Improving access to and financing of treatment
•
•
•
•
•
•
•
•
Early access to drugs
Clinical trials
Medical needs programmes
Institutional improvements
Off-label use
Home treatment
Stimulate patient adherence
Pro-active role at EU level
Dr. Yolande Avontroodt
Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
New applications in the EU: EMEA Annual Report 2007 - submissions
Dr. Yolande Avontroodt
Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
n of unique CRM submissions per semester
100
90
80
70
class 1
class 2
class 3
orphan
individual revision
modification
60
50
40
30
20
10
0
2002
sem 1
2002
sem 2
2003
sem 1
2003
sem 2
2004
sem 1
2004
sem 2
2005
sem 1
2005
sem 2
2006
sem 1
2006
sem 2
2007
sem 1
2007
sem 2
Dr. Yolande Avontroodt
Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
2008
sem 1
46
Evolution des dépenses pour médicaments orphelins (hôpital)
Dr. Yolande Avontroodt
Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Calcul du coût de traitement pharmaceutique moyen par patient
et par an (ou cycle) d’introductions récentes / classe 1 ou orphelin
Gemiddelde behandelingsprijs per patiënt per jaar of per cyclus
Product
0€
50,000 €
100,000 €
150,000 €
200,000 €
250,000 €
300,000 €
350,000 €
ELAPRASE/met.enz.defic.
MYOZYME /met.enz.defic.
ALDURAZYME /met.enz.defic.
REPLAGAL /met.enz.defic.
CARBAGLU /met.enz.defic.
ZAVESCA /met.enz.defic.
ORFADIN /met.enz.defic.
SOMAVERT/acromegalie
SPRYCEL /onco
DUODOPA/parkinson
Euro
TRISENOX /onco
THELIN /pulm. hyp.
VELCADE /onco
FUZEON/HIV
NEXAVAR /onco
SUTENT /onco
REVATIO /pulm. hyp.
EXJADE/ijzer stofwisseling
ERBITUX /onco
SYNAGIS /infectie
TARGRETIN /onco
ALIMTA /onco
TYSABRI/multiple sclerose
XOLAIR /astma
Dr. Yolande Avontroodt
Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
48
Dr. Yolande Avontroodt
Ere-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester