Public Private Partnerships Hans Schikan Innovation for Health Amsterdam, February 5, 2015 Mission Topsector Life Sciences & Health: Vital Citizens in a Vital Economy Five Priorities • • • • • Public Private Partnerships Cross-overs Access to funding Internationalization Communication www.health-holland.com New (International) Branding Topsector LSH • One look & feel Health~Holland Toolkit • LSH Story • Proofpoint stories • Factsheet New ‘Boegbeeld’ Topsector LSH Jan Raaijmakers boegbeeld topsector Life Sciences & Health Publicatie | 04-02-2015 Jan Raaijmakers (1952) is het nieuwe boegbeeld voor de topsector Life Sciences en Health. Minister Kamp van Economische Zaken benoemt Raaijmakers. De hoogleraar farmaceutische Wetenschappen en voormalig vicepresident Europe van GlaxoSmithKline start per 5 maart 2015 met zijn nieuwe functie. Met ervaring binnen zowel de wetenschap als in het bedrijfsleven, en zijn aandacht voor publiek private samenwerking, is Raaijmakers de aangewezen persoon om innovatie binnen Life Sciences en Health een extra impuls te geven. De hoogleraar heeft door zijn diverse loopbaan de kwaliteiten in huis om de samenwerking tussen de verschillende partijen in de topsector verder te versterken. Hij volgt Rob van Leen op, die de afgelopen drie jaar boegbeeld was. New ‘Boegbeeld’ Topsector LSH Jan Raaijmakers boegbeeld topsector Life Sciences & Health Publicatie | 04-02-2015 Jan Raaijmakers (1952) is het nieuwe boegbeeld voor de topsector Life Sciences en Health. Minister Kamp van Economische Zaken benoemt Raaijmakers. De hoogleraar farmaceutische Wetenschappen en voormalig vicepresident Europe van GlaxoSmithKline start per 5 maart 2015 met zijn nieuwe functie. Met ervaring binnen zowel de wetenschap als in het bedrijfsleven, en zijn aandacht voor publiek private samenwerking, is Raaijmakers de aangewezen persoon om innovatie binnen Life Sciences en Health een extra impuls te geven. De hoogleraar heeft door zijn diverse loopbaan de kwaliteiten in huis om de samenwerking tussen de verschillende partijen in de topsector verder te versterken. Hij volgt Rob van Leen op, die de afgelopen drie jaar boegbeeld was. Public Private Partnerships Public Private Partnerships Innovation in·no·va·tion noun \ˌi-nə-ˈvā-shən\: 1. A new idea, device, or method 2. The act or process of introducing new ideas, devices, or methods Valorization val·or·ize (văl′ə-rīz′) tr.v. val·or·ized, val·or·iz·ing, val·or·iz·es 1. To establish and maintain the price of (a commodity) by governmental action. 2. To give or assign a value to, especially a higher value: "The prophets valorized history" (Mircea Eliade). The LSH Engine Increased quality of healthcare and financial returns The LSH Engine Increase of quality of healthcare and financial returns Public Private Partnerships • Industry leadership and absorption • Knowledge transfer through people • Cross-fertilization makes a PPP more than the sum of its projects • Academic responsibility must balance academic freedom • Government should steer PPPs on output and progress • Public education is crucial The Entrepreneurial Spirit - Hope The Entrepreneurial Spirit - Reality The Entrepreneurial Spirit - Result LSH Business Incubator Model New PPPs Start ups in the LSH sector Partnership with big (foreign) LSH/Pharma companies Exit • Plaatje woorden (wordt nog iets aangepast) • Plaatje woorden (wordt nog iets aangepast) Dutch Way of Working • • • • Real collaboration No hierarchy Open innovation Cross-over solutions Prosensa – LUMC Partnership Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) X-linked, rare genetic disease Rapid progression of muscle degeneration Evolution of clinical symptoms of DMD 0 5 10 15 20 25 Age Big impact on patients and families walking problems wheelchair - skeletal deformity very limited use of arms ventilation at night ventilation 24h death Severely debilitating and invariably fatal progressive neuromuscular disease 30 Duchenne Muscular Dystrophy Healthy control Cause: absence of dystrophin in muscles Duchenne patient Dystrophin Gene 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 15 16 17 18 19 20 21 22 23 24 28 29 30 31 32 33 34 35 36 37 PRO044 42 43 44 45 46 47 48 54 55 56 57 58 59 60 61 67 68 71 72 73 74 70 13 14 25 26 27 38 39 49 62 75 50 51 63 64 76 77 Aartsma-Rus & van Deutekom, Antisense Elements (Genetics) Research Focus, 2007 Nova Science Publishers Exon skipping can restore the reading frame 40 PRO055 PRO053 41 69 12 52 65 78 53 54 66 67 79 5 R&D Pipeline Indication Duchenne Muscular Dystrophy Compound Discovery Pre-Clinical Drisapersen 13% of DMD patients PRO044 6% of DMD patients PRO045 8% of DMD patients PRO053 8% of DMD patients PRO052 4% of DMD patients PRO055 2% of DMD patients PROSPECT Myotonic Dystrophy PRO135 Huntington’s Disease PRO289 Phase I/II Phase III Landmark Publication 1 Landmark Publication 2 N Engl J Med 2011; 364:1513 - 1522 2009 More Partnerships Landmark Publication 3 Runners Action Duchenne May 12th 2013 Ticker Symbol Title Title Title Ticker Symbol Press coverage RNA -70% January 13, 2014 JP Morgan Healthcare Conference San Francisco BioMarin and Prosensa - Meeting of the Minds Bond of Union by M.C. Escher 78 New Employee 11/02/2015 Confidential 79 New Employee 11/02/2015 Confidential 80 WHO EATS WHO?! public private partnerships biotech not for the faint of heart… most innovative European biotech SME 2011 ROAR award rare disease award 2013 biotech company of the year 2014 ROAR award Scrip Awards Ceremony – London 2014 the real inspiration “…to think that this could really become a reality and that I might not have to watch my only grandson die before me just sends chills up my spine!...” P P P Public Private Partnerships Patients Patients Patients