Terapias
génicas
La terapia génica comenzó a investigarse
en los años 90 cuando se realizó el primer
estudio clínico para el tratamiento de una
inmunodeficiencia rara. Desde entonces,
han sido miles los estudios puestos en
marcha y no solo para enfermedades
genéticas, sino también para trastornos
neurodegenerativos
complejos
y
enfermedades infecciosas. Destaca el
desarrollo de numerosos ensayos clínicos
en el campo del cáncer. La terapia génica
se presenta como una opción de
tratamiento experimental que implica la
transferencia de genes a las células del
paciente para tratar una enfermedad
específica. El procedimiento busca alterar
la información genética de la célula
afectada, permitiendo su recuperación y
normalización. Para llevar a cabo la
transferencia de material genético, se
utilizan vectores virales que aprovechan
sus propias capacidades biológicas para
acceder a la célula y transportar el
material genético. La terapia génica puede
ser
utilizada
para
tratar
tanto
enfermedades
genéticas
hereditarias
como trastornos adquiridos. Un caso de
éxito
es
el
tratamiento
de
inmunodeficiencias primarias, en los que la
terapia génica ha demostrado ser efectiva
en la corrección de la enfermedad en
pacientes, mientras que en el cáncer, la
terapia génica aún se encuentra en fase
experimental.
TERAPIAS
GÉNICAS
Natalia Salgado, Andrea, Gael
Arellano,Aranza Medina,Jorge Landa,
Camila Zurita
TIPOS DE TERAPIA GÉNICA
Existen dos tipos de terapia
génica.
La terapia génica germinal (en futuros
individuos), hoy en día no empleada por sus
implicaciones éticas y jurídicas. Se realiza
sobre las células germinales del paciente
(las de un embrión o feto en desarrollo), por
lo que los cambios generados por los genes
terapéuticos serían hereditarios.
La terapia génica somática, aquella que se
realiza sobre las células somáticas de un
individuo (células del cuerpo adulto que se
encuentran en todos los tejidos y órganos),
de forma que las modificaciones que se
realicen solo surten efecto en dicho
paciente.
Hay dos tipos de terapia génica
somática: in vivo y ex vivo.
Terapia génica somática in vivo
La introducción del material genético se realiza
directamente en el individuo al que se le
administra la terapia, a través de un vector
(generalmente un virus), que localiza las
células enfermas y las infecta.
Terapia génica somática ex vivo
En estos casos la transformación celular se
lleva a cabo a partir de una biopsia del tejido
del paciente, de la médula ósea o de sangre del
paciente, a las que se les introducen en el
laboratorio la copia corregida del gen y luego
se le trasplantan al paciente. Tiene lugar fuera
del cuerpo del enfermo, por lo que puede
considerarse también una terapia génica y
celular.
¿CUANDO ESTÁ INDICADA LA
TERAPIA GÉNICA?
A pesar de que en un principio fue una técnica planteada para
tratar enfermedades genéticas hereditarias, en la actualidad se
propone para casi cualquier enfermedad, siendo un mecanismo de
lo más prometedor.
Entre los objetivos que persigue la terapia génica podemos citar:
Tratar de complementar o sustituir un gen defectuoso
introduciendo otra copia normal de éste en las células.
Inhibir o bloquear el funcionamiento de aquellos genes cuya
intervención contribuye al desarrollo de la enfermedad (por
ejemplo, los oncogenes).
Introducir material genético que permita a la célula sintetizar
una proteína que tenga un efecto terapéutico nuevo (por
ejemplo, introducir en las células copia de un gen que
obstaculice la replicación de un virus).
VENTAJAS DE LAS
TERAPIAS GÉNICAS
Una de las principales ventajas
de la terapia génica es su
capacidad para prevenir una
mayor tasa de mortalidad a
largo
plazo
mediante
un
tratamiento único. A pesar de
que el costo puede parecer alto,
debe
sopesarse
en
comparación con la suma de los
eventos
mórbidos
y
los
cuidados continuos durante
muchos años.
La terapia génica ofrece una
multitud de beneficios únicos;
puede mejorar la supervivencia,
reducir la mortalidad y, en
algunos casos, detener la
progresión de la enfermedad.
Además de mejorar la calidad
de vida, la terapia génica puede
reducir o eliminar el dolor,
proporcionando una sensación
de bienestar para los pacientes
y evitando la dependencia de
tratamientos crónicos.